随着医学模式由“以疾病为中心”向“以患者为中心”转变,患者在医疗卫生决策中的参与度不断提高。患者偏好作为反映患者价值取向和治疗需求的重要信息来源,在临床决策、卫生技术评估以及卫生政策制定中的作用日益受到关注。如何科学、系统地获取患者偏好信息,并将其有效融入医疗决策过程,已成为当前卫生服务研究领域的重要议题。“医患共同决策”也从一种伦理倡导,演变为提升医疗服务质量、改善患者健康结局的必由之路。
然而,在通往共同决策的道路上,我们面临着一些核心的科学挑战:如何科学、有效地捕捉并量化患者那些复杂且多变的选择偏好?当面对临床指南没有明确推荐,且疗效、不良反应、费用、给药方式各异的多种治疗方案时,患者内心真正的权衡过程是怎样的?不同的测量工具,是否会描绘出不同的患者画像,从而引导我们走向迥异的决策?
近年来,离散选择试验(Discrete Choice Experiment,DCE)和优劣尺度法(Best-Worst Scaling,BWS)等陈述性偏好测量工具在卫生服务研究中得到广泛应用。然而,不同偏好测量工具在研究设计、数据分析及应用情境方面各具特点,其结果的一致性、相关性以及决策稳定性仍有待进一步探讨。在慢性病管理领域,2型糖尿病由于患病率高、疾病负担重以及治疗方案复杂,成为开展患者偏好研究的理想场景。随着降糖药物种类的不断增加,不同药物在疗效、副作用、服药方式以及费用等方面存在明显差异。在多种治疗方案并存,且缺少临床指南推荐证据的情况下,患者对不同治疗特征的偏好将直接影响其治疗选择、依从性以及最终的健康结局。因此,从患者视角系统评估治疗偏好,对于优化临床治疗策略、推动医患共同决策以及提升医疗服务质量具有重要意义。
基于此,本书以2型糖尿病患者为研究对象,结合DCE与BWS两类方法,对不同偏好测量工具在研究设计与结果分析中的表现进行比较,以期为今后相关研究提供方法学参考。本书内容主要来源于国家自然科学基金面上项目“患者治疗偏好测量及工具适用性研究”,在项目研究工作的基础上,笔者对各章节内容进行了适当补充与整理,使其在结构与内容上更加系统、完善,最终形成了本书。回顾整个研究过程(2019—2022年),从研究问题的提出、研究设计的构建,到问卷开发、实地调研以及数据分析,每一步都经历了不断思考与反复修正的过程。尤其在偏好测量工具设计、模型选择以及数据分析阶段,可为本书参考的研究资料相对有限,许多问题需要在不断尝试与修正中逐渐明晰,也正是在这样的探索过程中,笔者对患者偏好研究的理论方法和实践应用有了更加深入的认识。
学术研究往往是在不断探索中逐渐深入。本书虽力求在患者偏好研究的理论梳理与实证分析方面进行更加系统的探索,但由于笔者学识与经验有限,书中难免存在不足之处,恳请各位专家学者和读者批评指正。期待未来有更多研究关注患者偏好证据在卫生技术评估与卫生决策中的应用,共同推动患者参与医疗决策和实践研究的进步。
刘世蒙、陈英耀
2026年3月16日于上海
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